“十年，養(yǎng)一個孩子都上小學了�！辈换笾甑脑S永翔，說出這句話時，眼神中一半是期許，一半是焦急。在生命中最年富力強的十年間，許永翔都撲在來那度胺的研發(fā)上，這是一款挑戰(zhàn)國際專利的國內(nèi)首仿藥物。
許永翔是雙鷺藥業(yè)參股子公司南京卡文迪許生物工程技術(shù)有限公司的總經(jīng)理，也是來那度胺的研發(fā)總負責人。在來那度胺的背后，不僅有數(shù)十萬患者期許的目光，而資本市場上的投資者也早已急不可耐。國家食藥監(jiān)總局此前發(fā)布公示，擬將雙鷺藥業(yè)來那度胺的上市申請納入優(yōu)先審批程序，這意味著雙鷺藥業(yè)的重磅新藥僅差臨門一腳。
納入優(yōu)先審批程序
周文強的父親是一名多發(fā)性骨髓瘤患者，去年十月完成6次化療后，生命體征好轉(zhuǎn)，醫(yī)生建議服用來那度胺�？墒�，來那度胺在國內(nèi)市場貴得出奇，他左尋右找，最終發(fā)現(xiàn)從印度購買后帶回國最實惠。不過，這樣的做法并不符合國內(nèi)的法律規(guī)定，也存在藥物質(zhì)量的風險。
周文強的遭遇只是國內(nèi)患者的一個縮影。像周文強父親這樣的病人，國內(nèi)每年新增約15萬人，其中一半左右的患者迫于高昂的藥物費用而放棄治療�！�2015全球癌癥統(tǒng)計》數(shù)據(jù)顯示，多發(fā)性骨髓瘤是排名第二的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，2006年第二版牛津血液手冊公布的發(fā)病率為十萬分之四，多發(fā)性骨髓瘤的中位發(fā)病年齡為60-65歲。雖然患者多以中老年人為多，但最近臨床觀察有年輕化的趨勢。如果不進行有效治療，多發(fā)性骨髓瘤的患者僅能生存6-12個月；而通過來那度胺藥物治后，能使大多數(shù)患者的生命延長3年。
來那度胺是美國新基公司開發(fā)的新一代血液病治療藥，主要用于治療骨髓增生異常綜合癥和多發(fā)性骨髓瘤。二者都是惡性血液疾病。
2005年12月，美國FDA批準新基公司研制的來那度胺膠囊上市。2006年6月，F(xiàn)DA批準來那度胺聯(lián)合地塞米松用于治療多發(fā)性骨髓瘤。FDA及歐盟EMA也先后在2014年前后批準將來那度胺用于多發(fā)性骨髓瘤的一線治療。
作為美國醫(yī)藥界后起之秀的新基公司，僅靠來那度胺一藥就獨步天下。根據(jù)新基公司近年年報數(shù)據(jù)，在美國及北美地區(qū)，來那度胺2013年銷售收入42.8億美元，2014年達到49.8億美元，2015年為58億美元。公司董事會稱，來那度胺的全球年銷售額預(yù)計5年內(nèi)將再翻一番，至2020年年售峰額或高達100億美元，成為全球最受關(guān)注的重磅產(chǎn)品。
國際知名醫(yī)藥公司賽諾菲的一名醫(yī)藥代表向中國證券報記者透露，新基公司在國內(nèi)按周期銷售�！氨热缯f小王得了這個病，診斷結(jié)果出來后，新基公司就派人來談判，讓患者參加病人援助計劃，一次性交滿17.8萬元的藥費。公司按照醫(yī)囑發(fā)放藥物給患者，但是如果期間醫(yī)生說不適合吃來那度胺了，比如說需要再殺一殺白細胞，那么這個周期就終止了。等需要再吃的時候，需重新交17.8萬元。平均一名患者一年得花五六十萬�！�
長期從事新藥研發(fā)的許永翔，知曉來那度胺其臨床表現(xiàn)以及國內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域缺醫(yī)少藥，倘若能順利挑戰(zhàn)新基公司的專利壁壘限制，合法成功開發(fā)此藥，國產(chǎn)化后可以讓國內(nèi)患者的負擔大大降低。
從2007年立項研發(fā)開始，研發(fā)來那度胺一路走來對于許永翔可謂飽經(jīng)風霜。轉(zhuǎn)折點出現(xiàn)在今年4月24日，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布一則公示，擬將雙鷺藥業(yè)來那度胺的上市申請納入優(yōu)先審批程序。
消息一出，上下沸騰充滿了期許，雙鷺藥業(yè)的股價當天漲停。原因首先當然是因為來那度胺是多發(fā)性骨髓瘤治療藥的重磅大品種；其次則是因為來那度胺的四個受理號在“731”臨床自查風暴之后曾經(jīng)一度被傳可能退審，現(xiàn)在獲得國家食藥總局評定的優(yōu)先審評資格無疑是一個“轉(zhuǎn)折點”；第三則是因為這個藥物的原研是新基公司目前最重要的產(chǎn)品，筑起了較高的專利壁壘，如雙鷺藥業(yè)能突破這些限制成功將其國產(chǎn)化上市，對于國內(nèi)醫(yī)藥界也是一件大事。
對于優(yōu)先審評的緣由，食藥監(jiān)總局評定其是：臨床急需品種、第一家申報生產(chǎn)。
