和元生物董事長潘謳東：扎根基因治療領域 打造領先CDMO服務商

　　3月22日，和元生物登陸科創(chuàng)板，成為A股基因治療第一股。和元生物董事長潘謳東在接受中國證券報記者專訪時表示，基因治療具有藥物開發(fā)難、生產(chǎn)工藝復雜、上下游整合性高等特點，公司憑借多年研發(fā)積累和前瞻性判斷，持續(xù)打造全面的技術平臺以及大規(guī)模GMP生產(chǎn)體系，成為基因治療CDMO行業(yè)領軍企業(yè)�！拔磥砉�司將深化基因治療領域整體布局，大幅提高研發(fā)創(chuàng)新水平和全面服務能力，進一步鞏固基因治療綜合服務平臺優(yōu)勢，更好地服務基因治療行業(yè)�！迸酥帠|表示。

　　緊抓市場機遇

　　為什么選擇基因治療賽道？潘謳東告訴記者：“2003年我國第一款基因治療重組腺病毒注射液‘今又生’誕生，同時大量關于病毒載體的基礎研究興起。當時我意識到病毒載體既可以作為研究工具，又可以作為治療性藥物，可能是未來生物醫(yī)學發(fā)展的一個突破點。”

　　潘謳東表示，基因療法的原理是針對致病基因開展修復，這使得根治遺傳性疾病成為可能，主要優(yōu)勢在于單次治療、長期有效，并對腫瘤、遺傳性疾病等廣泛適應癥進行覆蓋。

　　弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，2015年以來，全球基因治療行業(yè)高速發(fā)展。2016年到2020年，市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元；預計到2025年全球基因治療市場規(guī)模達到305.4億美元。

　　同時，政策利好不斷釋放，基因與生物技術被確定為七大科技前沿攻關領域之一。上海市“十四五”規(guī)劃提出，支持細胞治療及基因治療，建立從實驗室到臨床階段的細胞治療及基因治療關鍵技術體系。

　　技術引領發(fā)展

　　“基因藥物具備活性，同時藥物容易交叉污染，工藝方面挑戰(zhàn)很大。和元生物的核心競爭力在于全面的技術平臺和大規(guī)模、高靈活性的GMP平臺，大量成功項目證明了這一點�！迸酥帠|表示。

　　據(jù)了解，和元生物擁有包括分子生物學平臺、實驗級病毒載體包裝平臺、細胞功能研究平臺、SPF級動物實驗平臺、臨床級基因治療載體和細胞治療工藝開發(fā)平臺、質控技術研究平臺在內(nèi)的全面技術平臺。

　　潘謳東介紹，“公司基于以上技術平臺，形成了兩大核心技術集群，分別是基因治療載體開發(fā)技術、基因治療載體生產(chǎn)工藝及質控技術，有針對性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模GMP生產(chǎn)、質量控制等環(huán)節(jié)面臨的技術瓶頸。”

　　病毒載體主要做什么？潘謳東表示：“把衛(wèi)星發(fā)射到火星，需要高性能、高靶向的運載火箭，而在基因治療中，病毒載體就是高效遞送基因到細胞中的‘火箭’，和元就是幫你量身定做‘火箭’的人�！�

　　潘謳東認為，“基因治療是一個新興產(chǎn)業(yè)，工藝技術經(jīng)驗欠缺、大規(guī)模生產(chǎn)難度大等問題阻礙行業(yè)發(fā)展，基因治療CDMO憑借大量項目經(jīng)驗，能夠幫助藥物開發(fā)企業(yè)降低研發(fā)成本，提高效率和藥物質量。基因治療行業(yè)的CDMO與藥企合作更為緊密。特別是對于新興市場，更快、更高效率的產(chǎn)品落地可以幫助企業(yè)更好地融資和進行市值管理�！�

　　高效的項目執(zhí)行力是提升客戶黏性的關鍵要素。潘謳東告訴記者，“和元生物憑借強勁的研發(fā)能力和豐富的GMP生產(chǎn)運營經(jīng)驗，已累計運行近百個CDMO項目，約50個CDMO項目已完滿交付，促進了大量基因治療療法進入臨床。”

　　憑借在基因治療領域的多年積淀，和元生物積聚了包括深圳亦諾微、上海復諾健、中因科技、北恒生物等知名基因治療企業(yè)，以及中國科學院、復旦大學、北京大學、浙江大學、中山大學等知名院校在內(nèi)的一批優(yōu)質客戶。

　　截至目前，公司擁有近5000平方米的基因治療載體研發(fā)中心，逾10000平方米的基因治療產(chǎn)品GMP生產(chǎn)平臺，包括質粒生產(chǎn)線1條、病毒載體生產(chǎn)線5條、CAR-T細胞生產(chǎn)線2條、建庫生產(chǎn)線3條、灌裝線1條，GMP產(chǎn)能規(guī)模已達國外同類企業(yè)水平。

　　突破產(chǎn)能瓶頸

　　本次和元生物IPO募資12億元，其中10億元用于臨港的和元智造精準醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設項目。項目一期計劃于2023年年初投產(chǎn)，二期計劃于2025年年初投產(chǎn)。

　　潘謳東表示，近年來和元生物新承接的訂單不斷增加，CDMO業(yè)務收入快速增長，但逐步面臨GMP產(chǎn)能瓶頸，交付壓力下如何擴產(chǎn)能成為關鍵。

　　財報顯示，和元生物2018年-2021年營業(yè)收入分別為4420.97萬元、6291.45萬元、14276.91萬元以及25494.91萬元。

　　潘謳東介紹，項目建成后，GMP生產(chǎn)線將大幅擴充，車間生產(chǎn)設備及管理控制體系將全面升級，公司能夠針對客戶從臨床前研究到臨床試驗各階段的工藝開發(fā)、樣品生產(chǎn)、大規(guī)模商業(yè)化生產(chǎn)的廣泛需求，提供覆蓋質粒、腺相關病毒、溶瘤病毒、CAR-T的領先技術工藝方案及GMP生產(chǎn)服務。

　　“除臨港項目外，募集資金另一部分會用來加大人才引進和培養(yǎng)。這個行業(yè)的技術人才非常緊缺，目前我們已與部分高校合作進行定向培養(yǎng)。未來將加大研發(fā)投入，強化研發(fā)人員梯隊建設及自主創(chuàng)新能力，打造全球化競爭力�！迸酥帠|告訴中國證券報記者。