榮昌生物：推動創(chuàng)新藥國際化破局
中證網(wǎng)訊（王珞）在8月18日舉辦的2022醫(yī)藥創(chuàng)新與發(fā)展國際會議上，榮昌生物作為專注創(chuàng)新藥研發(fā)的生物制藥企業(yè)分享了創(chuàng)新藥“出�！弊呦驀H化的寶貴經(jīng)驗。
據(jù)介紹，公司核心產(chǎn)品皆謀劃進行全球多中心臨床試驗。其中，泰它西普已經(jīng)取得多個國際臨床試驗許可，針對多個病癥的全球臨床試驗正在進行；維迪西妥單抗是唯一一款取得FDA（美國食品和藥物管理局）突破性療法認定的中國抗體偶聯(lián)藥物，公司與西雅圖基因（Seagen）達成的全球獨家許可協(xié)議，更是創(chuàng)造了國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易的新紀錄……
國際化加速創(chuàng)新藥研發(fā)審批與商業(yè)化
中國科學院院士、同濟大學原校長裴鋼在會議開幕辭中指出，人民健康、生物醫(yī)藥是全人類的事業(yè)，生物醫(yī)藥、人才與資本、科研合作等都不應限于某個國家，而應是全球化的市場。
創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化具有投資規(guī)模大、投資期限長的特點。當前，迫于價格與產(chǎn)品的“雙內(nèi)卷”，“中美雙報”下的本土藥企研發(fā)能力日漸成熟，出于尋求更優(yōu)質(zhì)“沃土”孕育創(chuàng)新 “幼苗”，以及兌現(xiàn)投資者承諾的需求，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)面臨著由大到強、由本土到全球，實現(xiàn)國際化破局。
“國際化的路徑是否能走通，不僅是對創(chuàng)新能力的驗證，也是擁抱國際市場創(chuàng)造價值的必經(jīng)之路�！睒s昌生物首席醫(yī)學官何如意以榮昌生物為例，購買許可買得好，只能說明眼光不錯，資金實力雄厚，團隊執(zhí)行力強，而只有賣得好，才能說明底層創(chuàng)新能力得到了他人認可。
2021年8月，榮昌生物與國際知名的生物制藥公司西雅圖基因達成一項全球獨家許可協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化維迪西妥單抗，公司收獲2億美元首付款和最高可達24億美元的里程碑付款，外加超過百分之十幾的梯度銷售提成。這項授權(quán)創(chuàng)造了當時國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易的新紀錄。何如意指出，以新興生物技術(shù)為代表的出海項目較多，且交易金額頗高，項目多集中于腫瘤領域。
新藥自主“出海”，挑戰(zhàn)主要在臨床�！安煌呐R床試驗設計決定了一個臨床試驗的成敗，一個臨床試驗的成敗能決定一個公司的生死�！痹诿绹鳩DA工作17年的何如意通過豐富的案例演示，提醒國際化布局的注意事項，比如，要了解當?shù)貒冶O(jiān)管要求，加強與監(jiān)管機構(gòu)溝通交流，國際化要盡早規(guī)劃，做好差異化臨床試驗設計，海外臨床試驗要尊重新藥研發(fā)規(guī)律，避免急躁冒進等等。
榮昌生物正是充分挖掘了自身優(yōu)勢，申請維迪西妥單抗尿路上皮癌適應癥成功獲FDA“突破性療法”認定。何如意表示，“這說明，即使是同靶點的藥品，臨床試驗數(shù)據(jù)都來自中國，也能根據(jù)臨床價值的優(yōu)勢，通過FDA審批�！�
產(chǎn)業(yè)鏈條全面接軌國際
據(jù)統(tǒng)計，全球生物藥市場空間將由2019年的2860億美元增至2030年的7680億美元，我國生物藥市場空間將由2019年的3120億元增長至2030年的13030億元。中國藥企正迎來全面“出�！钡臅r代，然而國際化是一個全方位的概念，不止有研發(fā)、臨床、銷售等環(huán)節(jié)，還涉及法規(guī)政策、供應鏈等環(huán)節(jié)。
會上，俄羅斯工程院院士、昆翎（天津）醫(yī)藥發(fā)展有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人、首席戰(zhàn)略官張丹詳細回顧了GCP（藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范）的歷史，對比了多個版本的差異，探討了企業(yè)在新形勢下進入國際市場的策略，指出中國質(zhì)量標準接軌國際標準，以ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）的數(shù)據(jù)互認為關(guān)鍵，可以加快中國創(chuàng)新藥進入歐美市場的速度。
南京維立志博生物科技有限公司首席問題官凌虹從抗體藥物的開發(fā)策略和新靶點探索方面探討了國際化路徑的方法，他表示，腫瘤免疫治療以及聯(lián)合用藥帶來了革命性的突破和方向，但提高反應率亟待新的突破。在立項和管線布局方面，要以未滿足領域的臨床可轉(zhuǎn)化和獲益為優(yōu)先考量，以疾病生物學引領學術(shù)驅(qū)動的研發(fā)，而技術(shù)平臺和轉(zhuǎn)化研究是關(guān)鍵支撐。
伴隨醫(yī)藥企業(yè)的國際化，怎樣解決制藥耗材“卡脖子”技術(shù)，保持供應鏈的穩(wěn)定？杭州科百特科技有限公司副總裁解紅艷表示，國產(chǎn)新藥國際化需要國內(nèi)供應商的產(chǎn)品也要達到與國際公司同等的水平，主要的挑戰(zhàn)包括技術(shù)、產(chǎn)品批次穩(wěn)定性、符合法規(guī)的文件和供應鏈等方面的挑戰(zhàn)。
前沿科技實力破解“出�！彪y題
與會專家均表示，產(chǎn)品競爭力、臨床開發(fā)能力、海外申報注冊能力、商業(yè)化能力和全球產(chǎn)業(yè)鏈能力都決定著中國生物醫(yī)藥企業(yè)出海之路能走多遠。
榮昌生物副總裁程龍博士介紹，根據(jù)維迪西妥單抗的國內(nèi)外注冊經(jīng)驗，認為不論是CDE（國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心）還是FDA，監(jiān)管的主要目的是保護和促進公眾健康，也就是藥物有效性和安全性的平衡問題，如果藥企能夠?qū)崒嵲谠诘亟鉀Q實際臨床需求，在適應癥選擇、靶點的突破上有差異化創(chuàng)新，臨床數(shù)據(jù)過硬，監(jiān)管部門都會非常鼓勵這樣的研發(fā)。“例如，榮昌生物將維迪西妥單抗申請罕見病的數(shù)據(jù)遞交給FDA后，他們非常認可，甚至推薦公司去報突破性療法。”程龍表示，只要能藥品滿足尚未被滿足的臨床需求，公司就有信心做下去。
榮昌生物首席質(zhì)量官黃開勝以泰它西普為例，闡述了中國創(chuàng)新藥走向世界的“秘訣”。他說，打鐵還需自身硬，一定要有在世界上站得住腳的好產(chǎn)品。要進行供應鏈的國際布局，因為每一個地方都有特別的法規(guī)要求。此外，還需要監(jiān)管機構(gòu)和企業(yè)共同努力，頭部創(chuàng)新藥企應成為人才的培養(yǎng)基地，代代傳承，如此才能把中國的創(chuàng)新藥真正推向國際市場。
依托自身核心技術(shù)平臺與強大的研發(fā)實力，榮昌生物通過自主創(chuàng)新設計與開發(fā)的產(chǎn)品在臨床試驗中顯示了突破性治療效果。公司已開發(fā)了20余款候選生物藥產(chǎn)品，其中10余款候選生物藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床研究或IND（新藥臨床研究審批）準備階段，均為靶向生物創(chuàng)新藥；公司已進入臨床試驗階段的7款產(chǎn)品正在開展用于治療20余種適應癥的臨床試驗，其中兩款產(chǎn)品進入商業(yè)化階段、5款產(chǎn)品處于臨床試驗階段。
公司表示，未來三至五年將圍繞戰(zhàn)略規(guī)劃和目標，快速推動管線開發(fā)和商業(yè)化進程，專注核心產(chǎn)品的獲批上市及商業(yè)化銷售；貫徹實施國際化發(fā)展戰(zhàn)略；擴大生產(chǎn)能力，以滿足全球臨床研究和商業(yè)化的需求。 
榮昌生物煙臺產(chǎn)業(yè)園（圖片來源：榮昌生物）
