美國(guó)輝瑞公司1日稱,已收購(gòu)開發(fā)基因療法的私人公司Bamboo Therapeutics,以提高其在罕見疾病治療領(lǐng)域的地位,該交易的估值至多為6.45億美元。
6.45億美元的估值中,除了1.5億美元的收購(gòu)價(jià)格以外,如果Bamboo開發(fā)的基因療法能通過各種檢測(cè)并達(dá)到監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn),那么輝瑞還將額外向其支付最多4.95億美元的“里程碑付款”。
輝瑞在一份聲明中表示,該公司將接管Bamboo開發(fā)中的療法,目前其療法尚未應(yīng)用于人體,同時(shí),輝瑞還將接管該公司的制造設(shè)施。
基因療法旨在向有缺陷的細(xì)胞植入矯正基因,該領(lǐng)域的研究已有25年歷史,但多次遭遇挫折,并一直深受安全擔(dān)憂的困擾。
在美國(guó),許多基因治療藥物在進(jìn)行實(shí)驗(yàn)中,但是還沒有被有關(guān)當(dāng)局批準(zhǔn)。不過,發(fā)現(xiàn)將替代基因植入細(xì)胞的更好的辦法令前景變得日益樂觀。
Bamboo Therapeutics總部設(shè)在美國(guó)北卡羅來納州的Chapel Hill,是一家封閉型持股公司,致力于開發(fā)神經(jīng)肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)癥的基因療法。公司成立于2014年,主要推動(dòng)美國(guó)北卡羅來納州大學(xué)基因治療中心薩姆爾斯基博士的工作。薩姆爾斯基是實(shí)現(xiàn)利用腺相關(guān)病毒(AAV)作為載體來用健康基因替代缺陷基因這一可能性的第一人,被視為該領(lǐng)域的先驅(qū)人物。Bamboo公司目前最先進(jìn)的用來治療巨軸神經(jīng)索病的藥物已經(jīng)開始首次進(jìn)行人體試驗(yàn)。該公司還在進(jìn)行對(duì)一種很罕見的疾病杜氏進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良治療的研究。
近幾年來,輝瑞一直都在基因療法領(lǐng)域進(jìn)行投資,在2014年公司于倫敦創(chuàng)立了一個(gè)研究集團(tuán)以鑒定相關(guān)項(xiàng)目。輝瑞還和SparkTherapeutics公司有合作,研究乙型血友病的治療。據(jù)報(bào)道,兩家公司合作研發(fā)的乙型血友病試驗(yàn)性新藥SPK-9001被美國(guó)FDA授予“突破性藥物”資格,這使得該藥物在獲批的過程中邁進(jìn)了一大步。SPK-9001可以稱作是一種基因療法。而通過本次收購(gòu),輝瑞將獲得Bamboo用于治療罕見疾病的實(shí)驗(yàn)性基因療法。
輝瑞研發(fā)部門負(fù)責(zé)人表示,基因治療研究近年來取得了很大進(jìn)展。公司對(duì)并購(gòu)Bamboo進(jìn)一步推進(jìn)其在該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位感到滿意。